Takeda Pharmaceutical की अभिनव ड्रग वोनवेंडी को एफडीए द्वारा संकेतों का विस्तार करने के लिए अनुमोदित किया गया है, वास्कुलोपैथी के साथ बच्चों को कवर करना

Takeda Pharmaceutical की अभिनव ड्रग वोनवेंडी को एफडीए द्वारा संकेतों का विस्तार करने के लिए अनुमोदित किया गया है, वास्कुलोपैथी के साथ बच्चों को कवर करना

हाल ही में, टेकेडा फार्मास्युटिकल ने घोषणा की कि इसकी अभिनव ड्रग वोनवेन्डी (वॉन विलेब्रांड फैक्टर/कोगुलेंट फैक्टर VIII कॉम्प्लेक्स) को अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा वैशिव हेमोफिलिया (वीडब्ल्यूडी) वाले बच्चों के संकेतों का विस्तार करने के लिए अनुमोदित किया गया है। यह मील का पत्थर प्रगति दुनिया भर के बाल चिकित्सा VWD रोगियों के लिए नए उपचार विकल्प प्रदान करती है, जिससे दुर्लभ रोग क्षेत्र में टेकेडा फार्मास्यूटिकल्स के नेतृत्व को और मजबूत किया जाता है।

वोनवेन्डी का मुख्य डेटा और नैदानिक ​​मूल्य

वासोफिलिया की वर्तमान स्थिति और उपचार चुनौतियां

संवहनी हेमोफिलिया लगभग 1%की वैश्विक घटना के साथ सबसे आम वंशानुगत रक्तस्रावी बीमारी है। शारीरिक विशेषताओं के कारण, बचपन के रोगियों को अक्सर उच्च उपचार चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। पारंपरिक उपचार योजनाओं में अस्थिर प्रभावकारिता और दवाओं के लगातार प्रशासन जैसी समस्याएं हैं, और वोनवेन्डी की मंजूरी ने इस समूह के लिए सफलता के समाधान लाए हैं।

वोनवेन्डी के अद्वितीय लाभ

विशेषज्ञ राय और उद्योग प्रभाव

"वॉनवेन्डी के संकेतों का विस्तार बच्चों के लिए वासोफिलिया के उपचार के क्षेत्र में एक प्रमुख अग्रिम है। बाल चिकित्सा मरीज अब वयस्कों के रूप में तुलनीय उपचार प्रभाव प्राप्त कर सकते हैं, जो कि उनके जीवन की गुणवत्ता और दीर्घकालिक परिणामों में सुधार करने के लिए बहुत महत्वपूर्ण है," डॉ। सारा जॉनसन ने कहा, हार्वर्ड मेडिकल स्कूल में हेमटोलॉजी के प्रोफेसर।

"यह अनुमोदन दुर्लभ बीमारियों वाले रोगियों की अनमैट जरूरतों को संबोधित करने के लिए हमारी प्रतिबद्धता को दर्शाता है। हम वोनवेन्डी पर नैदानिक ​​अनुसंधान को आगे बढ़ाते रहेंगे और अधिक चिकित्सीय संभावनाओं का पता लगाएंगे," डॉ। एंड्रयू प्लम्प ने कहा, टेकेडा फार्मास्यूटिकल्स के ग्लोबल आर एंड डी अध्यक्ष।

भविष्य की तलाश में

चूंकि वोनवेन्डी के संकेतों का विस्तार किया जाता है, इसलिए दुनिया भर में हजारों बाल रोगियों को लाभ होने की उम्मीद है। टेकेडा फार्मास्यूटिकल्स ने कहा कि यह जल्दी से प्रमुख वैश्विक बाजारों में दवा के लिए पंजीकरण आवेदन को बढ़ावा देगा और दवा की पहुंच सुनिश्चित करने के लिए विभिन्न देशों में चिकित्सा बीमा विभागों के साथ सहयोग करेगा। इसी समय, कंपनी कम उम्र के समूहों (6 वर्ष से कम उम्र के) में रोगियों पर नैदानिक ​​अनुसंधान कर रही है, जो भविष्य में संकेतों के दायरे का विस्तार करने की उम्मीद है।

उद्योग के विशेषज्ञों का अनुमान है कि 2025 तक, वोनवेन्डी की वैश्विक बिक्री 1 बिलियन अमेरिकी डॉलर से अधिक होने की उम्मीद है, जो वास्कुलो-हेमोफिलिया उपचार के क्षेत्र में एक बेंचमार्क उत्पाद बन गया है। यह प्रगति अधिक दवा कंपनियों को दुर्लभ रोग दवाओं के अनुसंधान और विकास में निवेश करने और पूरे उद्योग के अभिनव विकास को बढ़ावा देने के लिए प्रेरित करेगी।